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VALENCIA, España, 7 de noviembre de 2024
– ARTHEx Biotech anuncia la designación pediátrica poco común (RPD) de la FDA para ATX-01 para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1)
VALENCIA, España, 7 de noviembre de 2024 /PRNewswire/ — ARTHEx Biotech S.L., una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores mediante la modulación de la expresión génica, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la Designación de Medicamento Pediátrico Raro (RPD) a ATX-01 para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular raro. Además de la RPD, ARTHEx ha recibido anteriormente la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para ATX-01 en DM1 de las autoridades estadounidenses y europeas.
ATX-01 es un oligonucleótido antimiR diseñado para inhibir el microARN 23b (miR-23b), que es un represor natural de la expresión de la proteína MBNL. En pacientes con DM1, la pérdida de la función de la proteína MBNL causada por (1) la expresión reducida de las proteínas MBNL debido a la regulación positiva de miR-23b y (2) el secuestro de MBNL en el ARNm tóxico de DMPK, conduce a una espliceopatía, que es la causa de la sintomatología en pacientes con DM1.
En líneas celulares de mioblastos humanos DM1 obtenidas de pacientes con una amplia gama de longitudes de repetición de CTG, ATX-01 aumentó la expresión de la proteína MBNL y redujo significativamente el ARNm tóxico de DMPK, corrigiendo defectos celulares críticos como la espliceopatía. ATX-01 se está evaluando actualmente en el ensayo de Fase I-IIa ArthemiR™ para el tratamiento de DM1.
El ATX-01 es un oligonucleótido antisentido conjugado con ácido oleico que se distribuye preferentemente en los tejidos diana (músculo y cerebro). Dada la combinación de su mecanismo de acción (aumento del nivel de proteína MBNL y reducción del ARNm tóxico de DMPK) y su capacidad, en modelos animales, de atravesar la barrera hematoencefálica, se está investigando para diferentes formas de DM1, desde la congénita hasta las formas adultas.
Se reconocen varios fenotipos de DM1, entre ellos la DM1 congénita, la DM1 infantil, la DM1 adulta o clásica y la DM1 leve o de aparición tardía. En general, las formas pediátricas tienen una mayor cantidad de repeticiones de CTG, manifiestan síntomas de manera más temprana y presentan un fenotipo cualitativamente diferente, incluida una mayor sintomatología relacionada con el cerebro, que la DM1 adulta. Además, las manifestaciones graves y potencialmente mortales de la DM1 afectan principalmente a niños y adolescentes.
«La distrofia miotónica tipo 1 es un trastorno neuromuscular agresivo y desafiante que afecta no solo a los adultos, sino también a los niños y no tiene una opción de tratamiento aprobada para ningún grupo de edad», afirmó la doctora Judith Walker, directora médica de ARTHEx. «Al aprovechar su mecanismo de acción dual para aumentar los niveles de proteína MBNL y reducir el ARNm tóxico de DMPK, y su capacidad para administrarse de manera eficiente, en animales, a los músculos y al cerebro, creemos que ATX-01 tiene el potencial de convertirse en el mejor tratamiento de su clase para la DM1. Junto con nuestras designaciones de medicamento huérfano tanto en Estados Unidos como en Europa, esta designación de enfermedad pediátrica rara fortalece y amplía aún más nuestros planes de desarrollo para ATX-01 en todo el espectro de la DM1».
Según las regulaciones de Estados Unidos, una «enfermedad pediátrica rara» es una enfermedad que cumple los siguientes criterios: (A) La enfermedad es una enfermedad grave o potencialmente mortal en la que las manifestaciones graves o potencialmente mortales afectan principalmente a personas desde el nacimiento hasta los 18 años de edad, y (B) La enfermedad es una enfermedad o condición rara, dentro del significado de la ley de Estados Unidos.
La FDA otorga la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD) en un intento de incentivar a los patrocinadores, como ARTHEx, a desarrollar medicamentos para niños con enfermedades raras. Uno de los principales beneficios de tener la designación de RPD es la capacidad de solicitar un Vale de Revisión Prioritaria (PRV) si se cumplen ciertas condiciones.
Acerca de ARTHEx Biotech
ARTHEx Biotech es una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a través de la modulación de la expresión genética. El principal compuesto en investigación de la empresa, ATX-01, se está evaluando para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular poco común, en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™. ARTHEx también está avanzando en su motor de descubrimiento interno para identificar y desarrollar moduladores de microARN para otros trastornos con grandes necesidades médicas no satisfechas, incluidas las enfermedades de origen genético como la DM1. La sede de la empresa se encuentra en Valencia, España.
Para obtener más información, visite www.arthexbiotech.com y comuníquese con nosotros en LinkedIn.
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Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…