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TUCSON, Ariz. and AMSTERDAM, March 26, 2026
Global initiative to scale advanced therapeutic treatments to accelerate patient access worldwide.
TUCSON, Ariz. and AMSTERDAM, March 26, 2026 /PRNewswire/ — Critical Path Institute® (C-Path) today announced the launch of One to Millions, a global, multi-stakeholder public-private initiative to enable scalable development of advanced therapies for highly individualized conditions. Rapid advances in technologies such as antisense oligonucleotides, genome editing, gene therapies, and RNA-based treatments are making it possible to design precisely targeted interventions for very small patient populations, even individual patients. However, existing regulatory and reimbursement frameworks, built for population-based medicines and linear development models, are not equipped to keep pace, creating a growing gap that delays patient access.
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To help close this gap, One to Millions advances the U.S. Food and Drug Administration (FDA) Plausible Mechanism Framework and Rare Disease Evidence Principles by leveraging C-Path’s centralized, regulatory-grade data platform to support evidence generation, regulatory decision-making, and scalable development pathways.
«Words cannot fully express how pivotal this moment is for the transformation of lives and the long-awaited materialization of an innovative vision,» said Klaus Romero, M.D., MS, FCP, chief executive officer of Critical Path Institute. «Built to make individualized therapies scalable for even more people, One to Millions is a partnership that only C-Path could convene. It features a centralized, regulatory-ready data platform; a unique precompetitive environment across the entire ecosystem; integrated preclinical, translational, clinical, and patient-level outcomes; actionable evidentiary frameworks to optimize the evaluation of efficacy and safety; and the ability to generate the regulatory-grade tools needed to establish a continuous learn-and-confirm process. There is simply no other initiative like it.»
A modernized platform approach brings essential consistency and reliability to advanced therapeutic technologies. Standardizing manufacturing and release-testing protocols directly addresses the inefficiencies and high costs that typically burden small-volume drug development. By building new therapies upon an established architecture, developers can leverage prior knowledge, allowing regulatory reviews to focus strictly on novel components rather than assessing the entire foundation from scratch.
Julia Vitarello, founder of Mila’s Miracle Foundation and co-founder of the N=1 Collaborative, emphasized the urgent need for a coordinated approach to address the shortcomings of the current landscape. «This is a very exciting time in genetics. Today, we have the science to help a massive number of children with severe, life-altering rare diseases, but our system of access wasn’t designed for thousands of genetic diseases, each affecting small populations,» Vitarello said. «We’re excited to work with regulators to move from approving one medicine for one disease at a time to building processes that can work across many diseases. This shift could be a game changer for millions of patients, but it will only succeed if we ensure continuous, iterative learning from these treatments by systematically collecting and sharing data to inform the development of safer, more effective medicines.»
Integrating post-authorization evidence generation into the development paradigm is a defining feature of the initiative. Embedding longitudinal registries directly into the framework ensures that evidence generated for regulatory decision-making can simultaneously inform payer assessments of durability, safety, and effectiveness. Integrating information from across the ecosystem will prevent duplicative efforts and accelerate learning, a point underscored by Janet Woodcock, M.D., longtime CDER Director and prior Acting Commissioner, FDA. «New technologies enable potential correction of the root causes of devastating monogenic diseases. But progress can stall, and regulatory requirements remain excessively conservative, when information is not available for collective analysis and learning,» Woodcock said. «We should not repeat the mistakes of the past; we should strive for rapid knowledge turns and agile development in this new field by sharing what we have learned. Our patients deserve no less.»
Compiling existing preclinical, translational, and clinical data sources will help optimize toxicology and dose selection. Gathering robust data maximizes the utility of alternative methodologies, which helps reduce unnecessary reliance on animal testing while building a continuous learn-and-confirm paradigm.
«This represents a critical new tentpole for interventional genetics, supplying a long-missing piece for approval and reimbursement and completing the arc that began with the FDA’s 2021 guidance on individualized antisense therapies,» said Timothy Yu, M.D., Ph.D., Division of Genetics and Genomics, Boston Children’s Hospital and co-founder of the N=1 Collaborative. «By effectively doubling down on modularity, this framework enables developers to leverage data across therapies targeting different genetic variants without restarting the regulatory process for each mutation. It points toward a future of ‘plug-and-play’ genetics, but such a system cannot be built in isolation. Advancing cures that are truly greater than the sum of their parts will require shared learning through robust data sharing, where each breakthrough informs the next.»
«At n-Lorem, we have built a robust and scalable process to bring individualized ASO medicines to nano-rare patients. We have discovered and developed more than 25 ASOs that have enabled treatment of more than 45 nano-rare patients to date. Many of these new ASO medicines can be used to treat more patients and we are committed to reaching these patients,» said Sarah Glass, Ph.D., Chief Operating Officer, n-Lorem Foundation. «With the encouraging clinical benefit we are observing in our patients, we believe there is substantial momentum to solve some of the challenges facing the nano-rare community, to expand the accessibility of these medicines, and to find commercial solutions that will make these medicines available more broadly. We are encouraged to join the One to Millions effort and look forward to providing the insights that we have learned from the work we are conducting in the community.»
Participating in the collaborative effort are the n-Lorem Foundation, Mila’s Miracle Foundation, and the N=1 Collaborative. Founding members are coming together now. Learn more at c-path.org/programs/one-to-millions or contact [email protected].
View C-Path’s webinar on the topic, «Transforming Drug Development for Precision Medicines: A Practical Path from Evidence Generation,» to learn more, and register now for the next webinar, Wednesday, April 8, noon ET, «Scalable Approaches to Patient-Centered Benefit-Risk: Defining Patient-Focused Drug Development in Precision Medicine.»
About Critical Path Institute
Critical Path Institute (C-Path) is an independent, nonprofit established in 2005 as a public-private partnership in response to the FDA’s Critical Path Initiative. C-Path’s mission is to lead collaborations that advance better treatments for people worldwide. Globally recognized as a pioneer in accelerating drug development, C-Path has established numerous international consortia, programs and initiatives that currently include more than 1,600 scientists and representatives from government and regulatory agencies, academia, patient organizations, disease foundations and pharmaceutical and biotech companies. With dedicated team members located throughout the world, C-Path’s global headquarters is located in Tucson, Arizona and C-Path’s Europe subsidiary is headquartered in Amsterdam, Netherlands. For more information, visit c-path.org.
Critical Path Institute is supported by the Food and Drug Administration (FDA) of the Department of Health and Human Services (HHS) and is 56% funded by the FDA/HHS, totaling $23,740,424, and 44% funded by non-government source(s), totaling $18,881,611. The contents are those of the author(s) and do not necessarily represent the official views of, nor an endorsement by, FDA/HHS or the U.S. Government.
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Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…