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ROMA, 10 de diciembre de 2025
– Fondazione Telethon anuncia la aprobación de la FDA de Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel), una terapia génica para el tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich
- WAS afecta casi exclusivamente a varones, con una incidencia estimada de 1 por cada 250.000 nacidos vivos.
- La terapia representa un importante logro científico y clínico, que ofrece nuevas esperanzas a los pacientes afectados por esta afección.
ROMA, 10 de diciembre de 2025 /PRNewswire/ — Fondazione Telethon anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para Waskyra, una terapia génica ex vivo para pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), una inmunodeficiencia rara y potencialmente mortal.
El WAS, que se observa casi exclusivamente en varones, afecta a las células sanguíneas y al sistema inmunitario (las defensas naturales del cuerpo). Es causado por anomalías en el gen que produce la proteína WAS, presente en las células sanguíneas y ciertas células inmunitarias. Debido a que las personas con esta afección carecen de una proteína WAS funcional, sus células inmunitarias y sanguíneas no se desarrollan ni funcionan con normalidad.
La aprobación de la BLA de Waskyra por parte de la FDA se produce tras la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el mismo producto, emitida tan solo unas semanas antes.
Desarrollado tras décadas de investigación en el San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) de Milán, Waskyra representa un importante logro científico y clínico, que ofrece nuevas esperanzas a los pacientes afectados por esta afección.
«La aprobación de Waskyra por parte de la FDA es un logro extraordinario, no solo para la investigación italiana y para la Fondazione Telethon, sino también para la comunidad mundial de enfermedades raras», declaró Ilaria Villa, consejera delegada de la Fondazione Telethon. «Confirma el valor de un modelo centrado en el paciente que convierte la investigación en tratamientos reales, especialmente cuando el mercado no actúa».
«La aprobación de esta terapia génica representa un avance decisivo y una respuesta tangible a las necesidades de los pacientes», comentó el Dr. Alessandro Aiuti, subdirector de investigación clínica en SR-Tiget, jefe de Inmunohematología Pediátrica en el IRCCS Ospedale San Raffaele y catedrático de Pediatría en la Università Vita-Salute San Raffaele. «Ver cómo años de investigación científica y dedicación se traducen en oportunidades terapéuticas reales para las personas confiere un profundo significado a nuestro trabajo».
La fase de ensayos clínicos se llevó a cabo en el IRCCS Ospedale San Raffaele, un centro de excelencia en terapia génica para el WAS y otras enfermedades.
Fondazione Telethon es la primera organización sin ánimo de lucro que ha liderado con éxito todo el proceso de una terapia génica ex vivo, desde la investigación en laboratorio hasta la aprobación regulatoria, colaborando con socios de la industria para llevar las terapias génicas desde el descubrimiento hasta los pacientes.
La aprobación de la FDA reconoce aún más la excelencia de la Fondazione Telethon en investigación y consolida su posición como líder internacional en la investigación de enfermedades genéticas raras y el desarrollo de terapias avanzadas.
Acerca del síndrome Wiskott-Aldrich (WAS)
El síndrome de Wiskott-Aldrich es un trastorno sanguíneo genético poco frecuente que causa inmunodeficiencia y un bajo recuento de plaquetas, como resultado de mutaciones en el gen WAS. La enfermedad se manifiesta desde la primera infancia con infecciones recurrentes y persistentes, episodios hemorrágicos y eccema, y se asocia con un mayor riesgo de desarrollar enfermedades autoinmunes y linfomas.
Afecta casi exclusivamente a varones, con una incidencia estimada de 1 por cada 250.000 nacidos vivos varones. Las opciones de tratamiento actuales incluyen terapias de apoyo destinadas a controlar y prevenir las manifestaciones clínicas. La única opción potencialmente curativa es el trasplante de células madre hematopoyéticas, para el cual no siempre se dispone de un donante compatible y que no está exento de riesgos.
Acerca de Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel) terapia génica para el síndrome de Wiskott-Aldrich
Waskyra consiste en una sola administración de células madre y progenitoras hematopoyéticas CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen WAS.
Una vez corregido el problema, las células madre se reinfunden al paciente, quien previamente recibe quimioterapia para preparar la médula ósea para recibirlas. Se ha demostrado que Waskyra reduce la frecuencia de hemorragias graves y moderadas, así como de infecciones graves, en pacientes con WAS, en comparación con el período previo al tratamiento.
En los casos en que no es posible el trasplante de un donante familiar compatible, una terapia génica segura y eficaz representa una posible opción terapéutica para los pacientes elegibles.
Indicación e información importante de seguridad
¿Qué es Waskyra?
Waskyra es una terapia génica autóloga basada en células madre hematopoyéticas, indicada para el tratamiento de pacientes pediátricos a partir de los 6 meses de edad y adultos con síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) que presentan una mutación en el gen WAS y para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) es adecuado y no se dispone de un donante de células madre emparentado compatible con el antígeno leucocitario humano (HLA).
¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre Waskyra?
Durante los ensayos clínicos, no se notificaron reacciones adversas atribuibles a Waskyra ni al régimen de acondicionamiento. Algunos efectos secundarios están relacionados con el pretratamiento y otros procedimientos del estudio.
El tratamiento con Waskyra está precedido por intervenciones médicas, concretamente la recolección de células madre hematopoyéticas mediante movilización de sangre periférica con G-CSF con o sin plerixafor, seguida de aféresis, pretratamiento con rituximab (anticuerpo monoclonal anti-CD20) y acondicionamiento de intensidad reducida, que conllevan sus propios riesgos. Al evaluar la seguridad de un tratamiento con Waskyra, se debe considerar el perfil de seguridad y la información del producto de los medicamentos utilizados para la movilización de sangre periférica, el pretratamiento y el acondicionamiento de intensidad reducida, además de los riesgos asociados a la terapia génica.
Se recomienda informar a la FDA sobre los efectos secundarios negativos de los medicamentos recetados. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088.
Para obtener información completa sobre el producto, consulte la información de prescripción completa en el sitio web: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/waskyraProspecto del paquete: https://www.fda.gov/media/190096/download?attachment
Acerca de la Fondazione Telethon
Fondazione Telethon es una organización biomédica italiana sin ánimo de lucro comprometida con el avance de la investigación sobre enfermedades genéticas raras y complejas. Durante más de 35 años, ha apoyado la ciencia de alto impacto destinada a desarrollar tratamientos innovadores y mejorar la vida de las personas afectadas por estas afecciones.
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Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…