Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) anunció hoy que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización de DAYBU (trofinetida) para el tratamiento de los síntomas neuroconductuales del síndrome de Rett en pacientes adultos y pediátricos de cinco años o más, lo que lo convierte en el primer y único tratamiento aprobado para el síndrome de Rett en la Unión Europea (UE).
“La autorización de DAYBU marca un importante hito para la comunidad del síndrome de Rett en la Unión Europea y supone un avance en nuestra misión de llevar este tratamiento innovador a pacientes y familias que durante mucho tiempo han afrontado una profunda necesidad médica no cubierta”, dijo Catherine Owen Adams, consejera delegada de Acadia. Para las personas que viven con síndrome de Rett, un devastador trastorno raro del neurodesarrollo, no existían hasta ahora tratamientos aprobados en la Unión Europea. Estamos orgullosos de poder poner DAYBU a disposición de esta comunidad y esperamos colaborar para facilitar el acceso al tratamiento a pacientes, cuidadores y profesionales sanitarios”.
La autorización de comercialización de DAYBU en la UE se basa principalmente en los resultados del estudio en fase III LAVENDER™, que demostró mejoras estadísticamente significativas y clínicamente relevantes en las principales manifestaciones del síndrome de Rett, según los criterios de valoración coprincipales evaluados mediante el Cuestionario de Comportamiento del Síndrome de Rett (RSBQ) y la escala de Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I).
En una declaración conjunta, la Asociación Española de Síndrome de Rett (AESR), Mi Princesa Rett y La Associació Catalana de la Síndrome de Rett (ACSR) manifestaron: “Las familias afectadas por el síndrome de Rett llevan muchos años demostrando una extraordinaria capacidad de resiliencia mientras esperan avances que puedan marcar una diferencia en su vida cotidiana. Por ello, la autorización de este tratamiento en Europa representa una noticia esperanzadora para toda la comunidad. Aunque sabemos que aún existen importantes desafíos y necesidades no cubiertas, valoramos positivamente cada avance que contribuya a ampliar las opciones disponibles para las personas con síndrome de Rett y sus familias.
Como asociaciones comprometidas con esta comunidad, seguiremos trabajando para impulsar la investigación, mejorar la atención y apoyar a las familias, con el objetivo común de seguir avanzando hacia una mejor calidad de vida para las personas afectadas por el síndrome de Rett.”
Con esta aprobación, DAYBU está autorizado para su comercialización en los 27 estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Como siguiente paso, Acadia iniciará negociaciones de precio y reembolso con las autoridades nacionales competentes con el objetivo de facilitar potencialmente el acceso a DAYBU para los pacientes en toda la Unión Europea.
Acerca del síndrome de Rett
El síndrome de Rett es un trastorno raro y complejo del neurodesarrollo que aparece en aproximadamente uno de cada 10.000 a 15.000 nacimientos de niñas en todo el mundo.1-3 Las personas con síndrome de Rett suelen presentar un periodo temprano de desarrollo aparentemente normal hasta los 6 a 18 meses, momento en el que muchas de sus habilidades parecen ralentizarse o estancarse. Posteriormente, suele producirse una fase de regresión durante la cual se pierden habilidades previamente adquiridas, como la comunicación y el uso intencional de las manos. A continuación, puede observarse una fase de estabilización o meseta, en la que algunas personas muestran una leve recuperación del interés cognitivo, aunque las limitaciones motoras continúan siendo importantes. Con el paso del tiempo, muchas personas con síndrome de Rett pueden experimentar un deterioro progresivo de la función motora que puede persistir durante el resto de su vida.2 El síndrome de Rett está causado, en la mayoría de los casos, por mutaciones en el gen MECP2.4 En estudios preclínicos, se cree que la deficiencia en la función de MeCP2 provoca un deterioro en la comunicación sináptica y la plasticidad cerebral, y los déficits en la función sináptica pueden estar asociados a manifestaciones de Rett.4-6
Entre los síntomas del síndrome de Rett también pueden encontrarse las estereotipias manuales, como el retorcimiento o el aplauso repetitivo de las manos, así como alteraciones de la marcha.7 La mayoría de las personas con síndrome de Rett suelen vivir hasta la edad adulta y requieren apoyos y cuidados continuados a lo largo de toda su vida.1,8 El síndrome de Rett se asocia a una importante carga física, psicológica, social y económica, lo que afecta significativamente a la calidad de vida tanto de las personas afectadas como de sus cuidadores.9-11
Acerca de DAYBU® (trofinetide)
En el síndrome de Rett, los niveles del factor de crecimiento similar a la insulina tipo 1 (IGF-1) en el cerebro son inferiores a los normales, lo que se cree que puede afectar al funcionamiento del sistema nervioso. El IGF-1 es una hormona importante para el desarrollo y la función normales del sistema nervioso. El principio activo de DAYBU (trofinetida) está constituido por una molécula derivada del IGF-1.
La trofinetida está autorizada con el nombre comercial DAYBUE® y DAYBUE®STIX en Estados Unidos, DAYBUE® en Canadá y DAYBU® en la Unión Europea.
Acerca de Acadia Pharmaceuticals
Acadia se compromete a convertir las promesas científicas en innovaciones significativas que marquen la diferencia para las comunidades de enfermedades infrecuentes y neurológicas desfavorecidas en todo el mundo. Nuestra cartera comercial incluye los primeros y únicos tratamientos autorizados por la FDA para la psicosis en la enfermedad de Parkinson y el síndrome de Rett. Estamos impulsando la próxima generación de avances terapéuticos mediante una cartera de desarrollo sólida y diversificada que incluye programas en fases intermedias y avanzadas para la psicosis asociada a la enfermedad de Alzheimer y a la demencia con cuerpos de Lewy, junto con programas en fases más tempranas dirigidos a otras necesidades médicas no cubiertas. En Acadia, trabajamos para marcar una diferencia significativa en la vida de los pacientes. Para obtener más información, visítenos en acadia.com y síganos en LinkedIn y X.
Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Las declaraciones prospectivas incluyen todas aquellas manifestaciones que no constituyen hechos históricos y pueden identificarse por términos como “puede”, “hará”, “debería”, “podría”, “espera”, “planifica”, “anticipa”, “cree”, “potencial” y otras expresiones similares (incluidas sus formas negativas) utilizadas para identificar este tipo de declaraciones.
Las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado incluyen, entre otras, manifestaciones relativas a la importancia de DAYBU como tratamiento para los síntomas neuroconductuales del síndrome de Rett en adultos y pacientes pediátricos de cinco años o más; los beneficios previstos de DAYBU para los pacientes, cuidadores, profesionales sanitarios y la comunidad Rett; el beneficio clínico de DAYBU; la capacidad de los pacientes para acceder a DAYBU; y nuestras expectativas respecto a futuras negociaciones de precio y reembolso, incluida nuestra capacidad para obtener, en tiempo oportuno, decisiones favorables de precio y reembolso para DAYBU® en los Estados miembros de la Unión Europea, Islandia, Liechtenstein y Noruega.
Las declaraciones prospectivas están sujetas a riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres, hipótesis y otros factores que podrían provocar que nuestros resultados, rendimiento o logros reales difieran de forma sustancial y desfavorable de los previstos o implícitos en dichas declaraciones prospectivas.
Entre estos riesgos, incertidumbres y otros factores se incluyen, entre otros, la incertidumbre inherente a las negociaciones de precio y reembolso; nuestra dependencia de la comercialización continuada y exitosa de nuestros productos y de nuestra capacidad para mantener o incrementar sus ventas; nuestra capacidad para obtener las autorizaciones regulatorias necesarias para comercializar nuestros productos y candidatos en desarrollo; así como, en caso de aprobación, la aceptación de nuestros productos por parte del mercado y nuestra capacidad para seguir cumpliendo con la legislación y normativa aplicables.
Dada la existencia de estos riesgos e incertidumbres, no debe depositarse una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. Para una descripción de estos y otros riesgos, incertidumbres y factores que podrían provocar diferencias entre nuestros resultados, rendimiento o logros reales y los previstos, consulte nuestro informe trimestral en el Formulario 10-Q correspondiente al periodo finalizado el 30 de junio de 2026, presentado el 5 de agosto de 2026, así como los documentos que presentemos posteriormente ante la Securities and Exchange Commission (SEC) de los Estados Unidos.
Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado se realizan únicamente en la fecha del presente documento y no asumimos obligación alguna de actualizarlas con posterioridad, salvo en la medida exigida por la legislación aplicable.
Referencias
1 Fu C, Armstrong D, Marsh E, et al. Consensus guidelines on managing Rett syndrome across the lifespan. BMJ Paediatrics Open. 2020;4:e000717. 2 Kyle SM, Vashi N, Justice MJ. Rett syndrome: a neurological disorder with metabolic components. Open Biol. 2018; 8:170216. 3 May DM, Neul JL, Satija A, et al. Real-world clinical management of individuals with Rett syndrome: a physician survey. J Med Econ. 2023;26(1):1570-1580. 4 Amir RE, Van den Veyver IB, Wan M, et al. Rett syndrome is caused by mutations in X-linked MECP2, encoding methyl-CpG-binding protein 2. Nat Genet. 1999; 23(2):185-188. 5 Fukuda T, Itoh M, Ichikawa T, et al. Delayed maturation of neuronal architecture and synaptogenesis in cerebral cortex of Mecp2-deficient mice. J Neuropathol Exp Neurol. 2005; 64(6):537-544. 6 Asaka Y, Jugloff DG, Zhang L, et al. Hippocampal synaptic plasticity is impaired in the Mecp2-null mouse model of Rett syndrome. Neurobiol Dis. 2006; 21(1):217-227. 7 Neul JL, Kaufmann WE, Glaze DG, et al. Rett syndrome: revised diagnostic criteria and nomenclature. Ann Neurol. 2010; 68(6):944-950. 8 Tarquinio DO, Hou W, Neul JL, et al. The changing face of survival in Rett syndrome and MECP2-related disorders. Pediatr Neurol. 2015; 53(5):402-411. 9 Prange EO, Beisang A, Pehlivan D, et al. Expert Consensus on Real-World Use of Trofinetide for Rett Syndrome Using a Modified Delphi Method. Annals of the Child Neurology Society. 2026; 38–51. 10 Kaufmann WE, Percy AK, Neul JL, et al. Burden of illness in Rett syndrome: initial evaluation of a disorder-specific caregiver survey. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):296. 11 Gold WA, Percy AK, Neul JL, et al. Rett syndrome. Nat Rev Dis Primers. 2024;10(1):84.
Vea la versión original en businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260824627753/es/
«El comunicado en el idioma original es la versión oficial y autorizada del mismo. Esta traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal».
– Business Wire
Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…