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SHANGHAI, 7 de noviembre de 2025
CS-121 de CorrectSequence Therapeutics completó la dosificación del primer paciente con quilomicronemia, demostrando una seguridad excelente y una eficacia significative
SHANGHAI, 7 de noviembre de 2025 /PRNewswire/ — El 6 de noviembre de 2025, Shanghai, China, CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), una empresa de biotecnología en etapa clínica pionera en la tecnología transformer Base Editing (tBE) para el tratamiento de enfermedades graves, anunció que el primer paciente en su ensayo iniciado por investigadores (IIT) de la terapia de edición de bases CS-121 dirigida a APOC3 para quilomicronemia/hipertrigliceridemia ha completado con éxito la dosificación y ha sido dado de alta del hospital.
El paciente, diagnosticado con quilomicronemia, tenía una larga historia de niveles de triglicéridos (TG) en ayunas superiores a 12,5 mmol/L y pancreatitis aguda recurrente. En el IIT de aumento de dosis para CS-121, su nivel de TG en ayunas disminuyó significativamente dentro de los tres días posteriores a una única administración de dosis baja, sin eventos adversos.
Este es el primer tratamiento clínico exitoso de la hiperlipidemia en el mundo con la terapia de edición de genes dirigida a APOC3.
Imagen: El primer paciente del mundo de la terapia de edición genética dirigida a APOC3 (CS-121 de Correctseq) para la hiperlipidemia (el sexto desde la derecha) completó con éxito la dosis y fue dado de alta.
La quilomicronemia es un trastorno metabólico caracterizado por quilomicrones anormalmente elevados en la sangre, asociado con una disfunción del metabolismo de los lípidos, lo que conduce a niveles extremadamente altos de TG en ayunas y complicaciones potencialmente mortales, como la pancreatitis aguda. Es el subtipo más grave de hipertrigliceridemia grave (sHTG), incluido el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) y el síndrome de quilomicronemia multifactorial (SQM). El FCS es un trastorno autosómico recesivo poco común causado por mutaciones bialélicas en el gen de la lipoproteína lipasa (LPL) u otros genes reguladores clave, con TG en ayunas ≥10 mmol/L (885 mg/dL) y una prevalencia global de 1 en 100.000 a 1.000.000. MCS es el resultado de una interacción compleja de trastornos genéticos, de estilo de vida o metabólicos con una prevalencia de hasta 1 entre 600 en todo el mundo.
Los tratamientos actuales para la quilomicronemia apuntan principalmente a controlar los niveles de TG en ayunas por debajo del umbral de riesgo de pancreatitis aguda (
Los estudios científicos han demostrado que la proteína APOC3, producida en el hígado, desempeña un papel central en la regulación de los TG. Los análisis de población a gran escala han demostrado que los individuos que portan mutaciones naturales de pérdida de función de APOC3 tienen niveles de TG significativamente más bajos sin efectos adversos. Con los avances en las tecnologías de edición de genes, ahora es posible modular terapéuticamente la expresión de APOC3 a nivel genético para reducir los niveles de TG, lo que ofrece una posible estrategia curativa para la quilomicronemia y la hipertrigliceridemia.
CS-121, la primera terapia de edición de genes in vivo de Correctseq para la quilomicronemia y la hipertrigliceridemia, se basa en el transformer Base Editor (tBE), un sistema de edición de bases de alta precisión desarrollado de forma independiente por los cofundadores científicos de Correctseq. Administrado mediante inyección intravenosa, el tBE se administra mediante nanopartículas lipídicas (LNP) al hígado y edita con precisión el gen APOC3 objetivo. Imita variantes naturales beneficiosas de pérdida de función de APOC3 para regular negativamente la expresión de APOC3 y reducir eficazmente los niveles de TG en plasma. Al abordar la enfermedad a nivel genético, esta terapia tiene como objetivo lograr «un tratamiento único y eficacia para toda la vida«.
CS-121 utiliza la tecnología tBE de próxima generación, que permite una corrección precisa de una sola base sin roturas de la doble cadena del ADN, ofreciendo una seguridad superior a las terapias de edición genética basadas en CRISPR. tBE evita posibles riesgos de seguridad como la activación de p53, daño cromosómico, efectos fuera del objetivo y toxicidad hepática causada por roturas de la doble cadena del ADN. Los estudios preclínicos en animales mostraron una excelente seguridad y eficacia a largo plazo, sin que se detectara edición fuera del objetivo en varios órganos, incluidos el hígado, los pulmones, los músculos, el bazo, los ovarios, el corazón y los riñones.
El primer paciente, un hombre de 63 años, recibió una única administración intravenosa de dosis baja el 18 de octubre de 2025. Sus niveles de TG en ayunas disminuyeron significativamente tres días después del tratamiento y fue dado de alta tres días después del tratamiento sin eventos adversos relacionados con el tratamiento hasta la fecha.
Los investigadores principales del CS-121 IIT son el profesor Huan Zhou y el doctor Zhili Wu the First Affiliated Hospital of Anhui Medical University.
Correctseq, una innovadora empresa de biotecnología en la etapa clínica IND, desarrolló previamente CS-101, una terapia de edición de genes ex vivo que ha tratado con éxito a docenas de pacientes con β-talasemia y anemia de células falciformes. La compañía está avanzando en la primera terapia de edición genética in vivo CS-121 hacia los ensayos clínicos y la comercialización de IND, con el objetivo de ofrecer un «tratamiento único y eficacia de por vida» para pacientes con quilomicronemia, hipertrigliceridemia y otros trastornos metabólicos.
Agradecimientos: The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.
Acerca de CorrectSequence TherapeuticsCorrectSequence Therapeutics (Correctseq), incubada en ShanghaiTech University, se dedica a aprovechar tecnologías innovadoras de edición de genes para transformar las vidas de personas con enfermedades graves. La empresa ha desarrollado múltiples sistemas de edición base de última generación que ofrecen una precisión excepcional, minimizan los efectos fuera de objetivo y mejoran la eficiencia de la edición in vivo. Su sólida cartera abarca trastornos genéticos, enfermedades metabólicas y afecciones cardiovasculares, y varios programas ya avanzan hacia el desarrollo clínico.
Para más información, visite www.correctsequence.com.
Contacto para medios:Business Cooperate: [email protected] Trial Recruitment: [email protected]
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Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…