La terapia de edición de bases de alta precisión demuestra una eficacia duradera sin VOC

La terapia de edición de bases de alta precisión demuestra una eficacia duradera sin VOC

PR Newswire

– La terapia de edición de bases de alta precisión demuestra una eficacia duradera sin VOC y un perfil de seguridad favorable en la enfermedad de células falciformes

CorrectSequence Therapeutics informa datos positivos de seguimiento a 15 meses para CS-206

SHANGHÁI, 3 de junio de 2026 /PRNewswire/ — CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), una empresa de biotecnología en fase clínica pionera en la tecnología de transformer Base Editing (tBE) para enfermedades graves, ha anunciado hoy que la primera paciente con anemia falciforme (SCD) tratada en China con su terapia de edición de bases de alta precisión CS-206 ha permanecido libre de crisis vasooclusivas (VOC) durante más de 15 meses tras el injerto. A partir de los 60 días posteriores a la última transfusión de glóbulos rojos, la paciente ha permanecido libre de VOC y anemia durante un periodo de 13 meses seguidos, alcanzando el criterio de valoración principal de eficacia. Los datos de seguimiento demostraron la seguridad y eficacia favorables de CS-206.

La paciente, una mujer nigeriana de 21 años, había experimentado VOCs graves recurrentes antes del tratamiento con CS-206. Después de someterse a un tratamiento basado en CS-206 en febrero de 2025, la paciente logró una reconstitución hematopoyética rápida y eficaz, observándose el injerto de neutrófilos el día 13 y recuentos de plaquetas superiores a 50 × 10⁹/L el día 21 posterior al tratamiento. Un mes después del tratamiento, los niveles de hemoglobina fetal (HbF) aumentaron de forma significativa y continua, mientras que los niveles de hemoglobina falciforme (HbS) disminuyeron de forma sustancial y persistente. A partir del tercer mes posterior al tratamiento, la relación HbF/HbS se estabilizó en aproximadamente 6:4 y se ha mantenido estable desde entonces. Hasta la fecha no se han observado efectos adversos relacionados con el producto.

CS-206 es una terapia de edición de bases patentada y desarrollada independientemente por Correctseq para el tratamiento de SCD. La terapia utiliza el transformer Base Editor (tBE), una tecnología de edición genética original desarrollada por los cofundadores científicos de Correctseq (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021), de alta precisión, para editar con precisión la región promotora HBG1/2 en células madre hematopoyéticas autólogas obtenidas de pacientes. Esta edición imita las mutaciones beneficiosas que se producen de forma natural en individuos sanos, reactivando así la expresión de la γ-globina y aumentando rápidamente los niveles de hemoglobina fetal.

Esta terapia suprime eficazmente la deformación de los glóbulos rojos y reduce significativamente las crisis vasooclusivas y la hemólisis. En comparación con las terapias de edición genética basadas en CRISPR para la drepanocitosis, CS-206 ofrece la ventaja tecnológica de una corrección precisa de una sola base sin introducir roturas de doble cadena de ADN, evitando así riesgos como grandes eliminaciones genómicas, anomalías cromosómicas y mutaciones fuera de objetivo. Se trata de un enfoque terapéutico más seguro y eficaz. Además, la terapia permite una rápida recuperación hematopoyética y una elevación sustancial de los niveles de hemoglobina fetal, reduciendo la proporción de hemoglobina falciforme y previniendo de forma más eficaz y duradera la deformación de los glóbulos rojos.

SCD es un trastorno hereditario de la hemoglobina que es causado por las mutaciones en el gen de la β-globina. Los pacientes pueden experimentar anemia crónica, crisis de dolor recurrentes, infecciones y daño orgánico progresivo, pudiendo los casos graves poner en peligro la vida. Aproximadamente el 3,5% de la población mundial porta el gen de la mutación de la anemia falciforme, y alrededor de 300.000 bebés nacen cada año con la enfermedad, presentando una prevalencia particularmente alta en zonas como África, el Mediterráneo, Oriente Medio y el sur de Asia. Tanto la anemia falciforme como la β-talasemia se clasifican como hemoglobinopatías, entre las enfermedades monogénicas hereditarias más comunes del mundo. Aproximadamente el 7% de la población mundial porta genes de hemoglobina anormales, con un estimado de 400.000 nacimientos afectados anualmente en todo el mundo.

Basándose en la misma plataforma tecnológica tBE y vía terapéutica, CS-101, desarrollado por Correctseq para la β-talasemia, ha curado con éxito a más de diez pacientes con β-talasemia procedentes de China (Lai et al., Nature, 2026), Laos, Malasia y Pakistán en ensayos clínicos. A finales de mayo de 2026, todos los pacientes tratados con CS-101 habían permanecido sin transfusiones durante más de 15 meses, con una duración máxima superior a los 30 meses.

En la actualidad se está llevando a cabo el reclutamiento global para el ensayo clínico iniciado por el investigador (IIT) de CS-206 para SCD. Correctseq está acelerando el desarrollo clínico y la comercialización de CS-101 y CS-206, con el objetivo de proporcionar a los pacientes con hemoglobinopatías de todo el mundo opciones de tratamiento más seguras, eficaces y asequibles.

Acerca de CorrectSequence Therapeutics
CorrectSequence Therapeutics (Correctseq) es una empresa de biotecnología en fase clínica que utiliza su transformer Base Editor (tBE) patentado para ser pionera en terapias de edición genética de última generación. La empresa ha desarrollado múltiples sistemas de edición de bases de vanguardia que ofrecen una precisión excepcional, minimizan los efectos fuera de objetivo y mejoran la eficiencia de la edición ex vivo e in vivo. Su sólida cartera de proyectos abarca trastornos genéticos, enfermedades metabólicas y afecciones cardiovasculares, con varios programas que ya avanzan hacia el desarrollo clínico.

Si desea más información visite www.correctsequence.com.

Agradecimientos: The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.

Contacto para medios:

Cooperación empresarial: [email protected] de ensayos clínicos: [email protected]

View original content:https://www.prnewswire.com/news-releases/la-terapia-de-edicion-de-bases-de-alta-precision-demuestra-una-eficacia-duradera-sin-voc-302790054.html

contador

0 responses to “La terapia de edición de bases de alta precisión demuestra una eficacia duradera sin VOC

  1. Pingback: www.negociame.com
  2. Pingback: www.mirlobolsa.com
  3. Pingback: Depósitos Sobre Ruedas de Banesto
  4. Pingback: sacale el maximo rendimiento a tu nomina: nuevas ofertas
  5. Pingback: Domiciliar la nómina: nuevas ofertas | PRÉSTAMOS, HIPOTECAS Y CRÉDITOS
  6. Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
    -¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
    -¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
    -No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
    ¿Hay que mantenerlas 13 meses?
    ¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
    ¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
    ¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
    Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
    Muchas gracias a todos por responder

  7. Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.

  8. hola buenas!
    me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
    javi

  9. NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.

  10. Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado

  11. Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.

  12. No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.

  13. Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.

  14. Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.

  15. Pingback: Banesto: 1.000 euros por domiciliar nómina
  16. Pingback: 1000 euros por dominiciliar nómina en Banesto
  17. Pingback: Domiciliar la nómina: nuevas ofertas
  18. Pingback: Banesto: Wii de regalo por domiciliar la nómina y tres recibos
  19. Pingback: Regalos por domiciliar nómina en Banesto
  20. hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .

  21. Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!

  22. CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES

  23. Banesto «premia», menuda falacia…
    No hay ningún banco que premie a nadie.
    BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
    DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.

  24. POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
    ES POR DAR PISTAS…