La terapia de edición de bases de alta precisión demuestra una eficacia duradera sin VOC y una seguridad favorable en la enfermedad de células falciformes

La terapia de edición de bases de alta precisión demuestra una eficacia duradera sin VOC y una seguridad favorable en la enfermedad de células falciformes

PR Newswire

CorrectSequence Therapeutics informa datos positivos del seguimiento de 15 meses para CS-206

SHANGHÁI, 3 de junio de 2026 /PRNewswire/ — CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), una empresa de biotecnología en fase clínica que está desarrollando la tecnología de transformer Base Editing (tBE) para enfermedades graves, anunció que el primer paciente con enfermedad de células falciformes (SCD) tratado en China con su terapia de edición genética de alta precisión CS-206 no ha presentado crisis vaso-oclusivas (VOC) durante más de 15 meses después del injerto. A partir de los 60 días posteriores a la última transfusión de glóbulos rojos, el paciente se ha mantenido libre de VOC y de anemia durante 13 meses consecutivos, lo que representa el cumplimiento del criterio de valoración primario de eficacia. Los datos de seguimiento demostraron la seguridad y eficacia favorables de CS-206.

La paciente, una mujer de 21 años de Nigeria, había experimentado VOC graves recurrentes antes del tratamiento con CS-206. Después de recibir el tratamiento con CS-206 en febrero de 2025, la paciente logró una reconstitución hematopoyética rápida y eficaz, y se observó un injerto de neutrófilos el día 13 y recuentos de plaquetas superiores a 50×10^9/L el día 21 después del tratamiento. En el plazo de un mes después del tratamiento, los niveles de hemoglobina fetal (HbF) aumentaron de manera significativa y continua, mientras que los niveles de hemoglobina falciforme (HbS) disminuyeron de manera sustancial y persistente. A partir del mes 3 después del tratamiento, la relación HbF a HbS se estabilizó en aproximadamente 6:4 y se ha mantenido estable desde entonces. Hasta la fecha, no se han observado eventos adversos relacionados con el producto.

CS-206 es una terapia de edición de bases patentada, desarrollada de forma independiente por Correctseq para el tratamiento de la SCD. La terapia utiliza el transformer Base Editor (tBE) de alta precisión, una tecnología original de edición de genes desarrollada por los cofundadores científicos de Correctseq (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021), para editar con precisión la región promotora de HBG1/2 en células madre hematopoyéticas autólogas extraídas de los pacientes. La edición imita las mutaciones beneficiosas que se producen de forma natural en personas sanas, lo que reactiva la expresión de la γ-globina y aumenta rápidamente los niveles de hemoglobina fetal.

Esta terapia suprime con eficacia la anemia falciforme de los glóbulos rojos y reduce de manera significativa las crisis vaso-oclusivas y la hemólisis. En comparación con las terapias de edición de genes basadas en CRISPR para la SCD, CS-206 ofrece la ventaja tecnológica de una corrección precisa de una sola base sin introducir roturas de doble cadena en el ADN, lo que evita riesgos como grandes deleciones genómicas, anomalías cromosómicas y mutaciones fuera del objetivo. Se trata de un enfoque terapéutico más seguro y eficaz. Además, la terapia permite una rápida recuperación hematopoyética y un aumento sustancial de los niveles de hemoglobina fetal, lo que reduce la proporción de hemoglobina falciforme y previene de manera más eficaz y duradera la formación de células falciformes en los glóbulos rojos.

La SCD es un trastorno hereditario de la hemoglobina causado por mutaciones en el gen de la β-globina. Los pacientes pueden experimentar anemia crónica, crisis de dolor recurrentes, infecciones y daño orgánico progresivo, y los casos graves pueden poner en peligro la vida. Aproximadamente el 3,5 % de la población mundial es portadora del gen de la mutación de células falciformes, y cada año nacen alrededor de 300.000 bebés con la enfermedad, con una prevalencia particularmente alta en África, el Mediterráneo, el Oriente Medio y el sur de Asia. Tanto la SCD como la β-talasemia se clasifican como hemoglobinopatías, que se encuentran entre las enfermedades hereditarias monogénicas más comunes del mundo. Aproximadamente el 7 % de la población mundial es portadora de genes de hemoglobina anormales, con un estimado de 400.000 nacimientos afectados al año en todo el mundo.

Con base en la misma plataforma de tecnología tBE y la misma vía terapéutica, el CS-101 desarrollado por Correctseq para la β-talasemia ha logrado curar con éxito a más de diez pacientes con β-talasemia de China (Lai et al., Nature, 2026), Laos, Malasia, Pakistán en ensayos clínicos. A finales de mayo de 2026, todos los pacientes tratados con CS-101 llevaban más de 15 meses sin necesitar transfusiones, y el caso más prolongado superaba los 30 meses.

En este momento, se está llevando a cabo el reclutamiento a nivel mundial para el ensayo iniciado por el investigador (IIT) del CS-206 para la SCD. Correctseq está acelerando el desarrollo clínico y la comercialización tanto del CS-101 como del CS-206, con el objetivo de proporcionar a los pacientes con hemoglobinopatías de todo el mundo opciones de tratamiento más seguras, eficaces y asequibles.

Acerca de CorrectSequence Therapeutics
CorrectSequence Therapeutics (Correctseq), es una empresa de biotecnología en fase clínica que utiliza su tecnología patentada transformer Base Editor (tBE) para desarrollar terapias de edición de genes de última generación. La empresa ha desarrollado múltiples sistemas de edición de bases de última generación que ofrecen una precisión excepcional, minimizan los efectos fuera del objetivo y mejoran la eficiencia de la edición ex vivo e in vivo. Su sólida cartera de productos abarca trastornos genéticos, enfermedades metabólicas y afecciones cardiovasculares, con varios programas que ya avanzan hacia el desarrollo clínico.

Para más información, visite www.correctsequence.com.

Agradecimientos: The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.

Contacto para los medios:

Cooperación empresarial: [email protected] para ensayos clínicos: [email protected]

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FUENTE CorrectSequence Therapeutics

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  6. Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
    -¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
    -¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
    -No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
    ¿Hay que mantenerlas 13 meses?
    ¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
    ¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
    ¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
    Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
    Muchas gracias a todos por responder

  7. Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.

  8. hola buenas!
    me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
    javi

  9. NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.

  10. Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado

  11. Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.

  12. No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.

  13. Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.

  14. Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.

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  20. hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .

  21. Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!

  22. CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES

  23. Banesto «premia», menuda falacia…
    No hay ningún banco que premie a nadie.
    BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
    DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.

  24. POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
    ES POR DAR PISTAS…