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LEIDEN, Países Bajos, 21 de febrero de 2023
El estudio multinacional de fase III está evaluando las tabletas de leniolisib en niños de 4 a 11 años con APDS, una inmunodeficiencia primaria rara.
LEIDEN, Países Bajos, 21 de febrero de 2023 /PRNewswire/ — Pharming Group N.V («Pharming» o «la Empresa») (EURONEXT Amsterdam: PHARM)/(Nasdaq: PHAR) anuncia que el primer paciente ha sido inscrito en su ensayo clínico de fase III (NCT05438407) que evalúa el fármaco en investigación leniolisib, un inhibidor oral y selectivo de la fosfoinositida 3-quinasa delta (PI3Kδ), en niños con síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (APDS). Actualmente no existe tratamiento aprobado para esta enfermedad compleja y progresiva causada por variantes genéticas.
En plantas de Estados Unidos, Europa y Japón, el ensayo clínico multinacional abierto y de grupo único evaluará la seguridad, tolerabilidad y eficacia del leniolisib en aproximadamente 15 niños de 4 a 11 años con un diagnóstico confirmado de APDS. Los principales criterios de valoración de eficacia del estudio son una reducción del tamaño del ganglio linfático índice y una mayor proporción de células B naïve de las células B totales desde el inicio hasta las 12 semanas. Los criterios de valoración secundarios incluyen una evaluación de la capacidad del leniolisib para modificar la calidad de vida relacionada con la salud basada en medidas de funcionamiento físico, social, emocional y escolar mediante un cuestionario validado del paciente.
Pharming planea iniciar un ensayo clínico similar en el tercer trimestre de 2023 que incluirá a niños de 1 a 6 años con APDS, para evaluar una nueva formulación pediátrica de leniolisib. Los pacientes elegibles inscritos en cualquiera de los ensayos pediátricos seguirán recibiendo leniolisib durante un año después del período inicial de tratamiento de 12 semanas a través de un ensayo de extensión de etiqueta abierta.
Manish Butte, MD, PhD, Catedrático E. Richard Stiehm, profesor titular del Departamento de Pediatría y jefe de la División de Inmunología, Alergia y Reumatología de la UCLA, comentó:
«Al tratar el APDS, el estándar de atención actual es utilizar una serie de terapias de apoyo. Si bien estas terapias pueden tratar algunas de las manifestaciones del APDS, no atacan la causa subyacente de la enfermedad. Los estudios de Pharming sobre el leniolisib en niños con APDS son importantes para evaluar la posibilidad de minimizar los síntomas más tempranos en la progresión de la enfermedad».
El programa de Pharming para el desarrollo clínico del leniolisib en el APDS pediátrico está respaldado por datos positivos de un ensayo clínico de fase II/III que investigó el fármaco como tratamiento para pacientes de 12 años o más que padecen esta enfermedad. Como se anunció el 2 de febrero de 2022 y según se detalló recientemente en Blood1, la revista médica internacional de la Sociedad Americana de Hematología, el ensayo cumplió con sus criterios de valoración coprimarios, ya que los pacientes que tomaron leniolisib frente al placebo lograron reducciones significativas de la linfoproliferación, medida por el tamaño del ganglio linfático índice, y aumentos de las correcciones del inmunofenotipo, medidas por el porcentaje de células B naïve en la sangre periférica.
Durante el primer semestre de 2022, se recibieron opiniones positivas de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) sobre el Plan de Investigación Pediátrica (PIP) para el leniolisib como tratamiento para el APDS en niños. El o los PIP incluyeron los planes para ambos ensayos clínicos pediátricos.
Anurag Relan, MD, MPH, director médico de Pharming, comentó:
«Me complace haber iniciado el primer ensayo en nuestro programa clínico pediátrico de fase III que evalúa el leniolisib en niños con APDS, y espero que nuestro segundo ensayo pediátrico entre en marcha. Sobre la base de los hallazgos alentadores de nuestro exitoso estudio de fase II/III en pacientes de 12 años o más con APDS, estamos comprometidos a llevar el leniolisib a pacientes aún más jóvenes con el objetivo de intervenir antes de que desarrollen síntomas relacionados con el sistema inmune que probablemente progresen a lo largo de sus vidas. A la vez que seguimos enfocándonos en pacientes de todas las edades con APDS, nos dedicamos a colaborar con autoridades reguladoras con el objetivo de generar registros normativos para obtener la aprobación que pueda apoyar el tratamiento de niños menores de 12 años que viven con esta enfermedad».
En función de los resultados del ensayo de fase II/III y los datos de extensión de etiqueta abierta a largo plazo, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) está llevando a cabo una revisión prioritaria de la solicitud de nuevo fármaco de Pharming para el leniolisib como tratamiento para adolescentes y adultos con APDS y ha asignado una fecha objetivo de la Ley de Tarifas de Usuario para Medicamentos Recetados (PDUFA) del 29 de marzo de 2023″. Además, la solicitud de autorización de marketing (MAA) de Pharming para el leniolisib en la misma población de pacientes está siendo evaluada por el Comité de medicamentos para uso humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Pharming espera que el CHMP emita su opinión sobre la MAA del leniolisib el segundo trimestre de 2023.
Acerca del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (APDS)
El APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que afecta aproximadamente a entre 1 y 2 personas por millón. El APDS es causado por variantes en uno de dos genes, PIK3CD o PIK3R1, que regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía del PI3Kδ (fosfoinositida 3-quinasa delta).2,3 La señalización equilibrada en la vía del PI3Kδ es esencial para la función inmune fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunitarias no maduran ni funcionan correctamente, lo que provoca inmunodeficiencia y desregulación.2,4 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.5,6 Debido a que estos síntomas pueden asociarse a una variedad de afecciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, las personas con APDS son diagnosticadas erróneamente con frecuencia y sufren un retraso medio de diagnóstico de 7 años.7 Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede conducir a una acumulación de daños con el tiempo, incluyendo daño pulmonar permanente y linfoma.5-8 El diagnóstico definitivo puede realizarse mediante pruebas genéticas.
Acerca del leniolisib
El leniolisib es un inhibidor de molécula pequeña de la isoforma delta de la subunidad catalítica 110 kDa de clase IA PI3K. El PI3Kδ se expresa predominantemente en las células hematopoyéticas y es esencial para la función normal del sistema inmune a través de la conversión del fosfatidilinositol-4-5-trisfosfato (PIP2) en fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato (PIP3). El leniolisib inhibe la producción de PIP3, y PIP3 sirve como un importante mensajero celular que activa AKT (vía PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como la proliferación, la diferenciación, la producción de citoquinas, la supervivencia celular, la angiogénesis y el metabolismo. A diferencia de PI3Kα y PI3Kβ, que se expresan de manera ubicua, PI3Kẟ y PI3Kγ se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central de PI3Kẟ en la regulación de numerosas funciones celulares del sistema inmunitario adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmunitario innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), indica claramente que PI3Kẟ es una diana terapéutica válida y potencialmente eficaz para enfermedades inmunitarias como el APDS. Hasta la fecha, el leniolisib ha sido bien tolerado tanto en el primer ensayo en humanos de fase 1 en sujetos sanos como en el estudio de habilitación de registro de fase II/III en pacientes con APDS.
Acerca de Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming comercializa y desarrolla un portafolio innovador de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, que incluye moléculas pequeñas, productos biológicos y terapias génicas que se encuentran en etapas tempranas o tardías de desarrollo. Pharming tiene su sede en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados de todo el mundo que atienden pacientes en más de 30 mercados de Norteamérica, Europa, Oriente Medio, África y Asia Pacífico.
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FTI Consulting, Londres, Reino UnidoVictoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy ByrneTeléfono: +44 203 727 1000
LifeSpring Life Sciences Communication, Ámsterdam, Países Bajos,Leon MelensTeléfono: +31 6 53 81 64 27Correo electrónico: [email protected]
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FUENTE Pharming Group N.V.
Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…