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WARREN, Nueva Jersey, 31 de julio de 2025
– Etiquetado amplio que incluye todos los subtipos de la enfermedad para personas de 1 mes de edad o más –
– PTC celebrará una conferencia telefónica el lunes 28 de julio, a las 5:00 p. m. (hora del este) –
WARREN, Nueva Jersey, 31 de julio de 2025 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó SEPHIENCE™ (sepiapterina) para el tratamiento de niños y adultos con fenilcetonuria (PKU, por sus siglas en inglés). La aprobación incluye una amplia indicación para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes adultos y pediátricos de 1 mes de edad o más con PKU sensible a la sepiapterina.
«Nos complace haber alcanzado este importante hito para las personas afectadas por la PKU», afirmó Matthew B. Klein, doctor en medicina y director ejecutivo de PTC Therapeutics. «La amplia indicación refleja el potencial de Sephience para satisfacer las importantes necesidades no cubiertas de los pacientes con PKU. Los datos clínicos de Sephience, junto con nuestra experiencia en el lanzamiento de terapias para enfermedades raras, posicionan a Sephience para convertirse en el futuro estándar de atención. Nuestros experimentados equipos de atención al cliente están preparados para llevar esta terapia a los niños y adultos con PKU en Estados Unidos lo antes posible».
La aprobación de la FDA se basa en la evidencia de una eficacia y seguridad significativas del ensayo APHENITY de fase III, así como en la durabilidad del efecto del tratamiento en el estudio de extensión a largo plazo APHENITY.
«La aprobación supone un hito emocionante para la comunidad de PKU», afirmó Catherine Warren, directora ejecutiva de la Alianza Nacional de PKU. «Este avance renueva la esperanza y ansiamos ver el impacto positivo que esta nueva opción de tratamiento tendrá en el avance de la atención y la posible mejora de la calidad de vida de las personas de todas las edades y subtipos de PKU que responden a esta terapia».
SEPHIENCE ha obtenido recientemente la autorización de comercialización de la Comisión Europea. La revisión de las solicitudes de aprobación está en curso en varios otros países, incluidos Japón y Brasil.
Conferencia telefónica y transmisión web PTC celebrará una teleconferencia el lunes 28 de julio de 2025, a las 17:00 (hora del este) para hablar acerca de esta noticia. Para acceder a la llamada telefónica, haga clic aquí para registrarse y se le proporcionarán los detalles de acceso telefónico. Para evitar retrasos, recomendamos a los participantes conectarse a la conferencia telefónica 15 minutos antes de que comience la llamada. Se puede acceder a la conferencia mediante la sección de Inversores del sitio web de PTC en https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Una repetición de la conferencia estará disponible aproximadamente dos horas después de que esta finalice y quedará archivada en el sitio web de la empresa durante 30 días después de llevada a cabo.
Acerca de SEPHIENCE™ (sepiapterina) SEPHIENCE está indicado para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes adultos y pediátricos con fenilcetonuria (PKU). Sephience es un precursor natural del cofactor enzimático BH4, un cofactor crítico para la fenilalanina hidroxilasa (PAH). Mediante su mecanismo de acción, Sephience puede reducir eficazmente los niveles de fenilalanina (Phe) en sangre y tiene el potencial de tratar a una amplia gama de pacientes con fenilcetonuria (PKU). Sephience está aprobado en el Espacio Económico Europeo y en Estados Unidos.
Indicación e información de seguridad importantes
Indicación SEPHIENCE está indicado para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia (HPA) en pacientes adultos y pediátricos de 1 mes de edad en adelante con fenilcetonuria (PKU) sensible a la sepiapterina. SEPHIENCE debe utilizarse junto con una dieta restringida en fenilalanina (Phe).
Contraindicaciones Ninguna
Información importante de seguridad El tratamiento con SEPHIENCE debe ser indicado por médicos con conocimientos en el tratamiento de la PKU. La respuesta bioquímica a SEPHIENCE solo puede determinarse mediante un ensayo terapéutico con una supervisión cuidadosa del equilibrio dietético y nutricional continuo para garantizar un control adecuado de la Phe.
Advertencias y precauciones
- Aumento del sangrado: SEPHIENCE puede aumentar el riesgo de sangrado. Se han producido eventos de sangrado, que incluyen hematomas superficiales, sangrado prolongado y sangrado menstrual abundante en pacientes tratados con SEPHIENCE. Informe a los pacientes sobre el riesgo de sangrado asociado a SEPHIENCE y pídales que consulten a su proveedor de atención médica en caso de que se produzca un evento de sangrado de este tipo. Considere la interrupción del tratamiento con SEPHIENCE en pacientes con sangrado activo.
- Hipofenilalaninemia: Algunos pacientes pediátricos que recibieron SEPHIENCE experimentaron hipofenilalaninemia. Supervise los niveles de Phe en sangre durante el tratamiento y modifique la dosis de SEPHIENCE y/o la ingesta de proteínas y Phe en la dieta según sea necesario para garantizar un control adecuado del nivel de Phe en sangre. Se recomienda la supervisión frecuente de la sangre en la población pediátrica.
- Interacción con levodopa: En un programa de vigilancia de seguridad posterior a la comercialización de 10 años para una indicación no relacionada con la PKU que utiliza otro fármaco que es activador de la fenilalanina hidroxilasa (PAH), 3 pacientes con trastornos neurológicos subyacentes experimentaron convulsiones, exacerbación de convulsiones, sobreestimulación e irritabilidad durante la administración conjunta con levodopa. Supervise a los pacientes que reciben levodopa por si se producen cambios en el estado neurológico durante el tratamiento con SEPHIENCE.
Reacciones adversas Las reacciones adversas más comunes con SEPHIENCE (≥2 % y > placebo) fueron diarrea, dolor de cabeza, dolor abdominal, hipofenilalaninemia, decoloración de las heces y dolor orofaríngeo.
Interacciones farmacológicas Evite el uso concomitante de fármacos conocidos por inhibir la dihidrofolato reductasa (DHFR), que interrumpe la síntesis de folato, (p. ej., trimetoprima, metotrexato, trimetrexato, pemetrexed, pralatrexato, raltitrexed y piritrexim) mientras toma SEPHIENCE. La administración concomitante de estos fármacos puede reducir el metabolismo de la sepiapterina a BH4. Si el uso concomitante no es evitable, supervise los niveles de Phe en la sangre.
SEPHIENCE y los inhibidores de la PDE-5 (p. ej., sildenafilo, vardenafilo o tadalafilo) inducen la vasorrelajación y pueden reducir la presión arterial. Supervise los signos y síntomas de hipotensión.
Para obtener información médica, presentar quejas acerca del producto o notificar un evento adverso, llame al 1–866–562–4620 o envíe un correo electrónico a [email protected].
También puede notificar los eventos adversos directamente a la FDA en el 1–800–FDA–1088 o en www.fda.gov/medwatch.
Consulte la Información completa para realizar prescripciones.
Acerca de la Fenilcetonuria Fenilcetonuria (FCU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco común que afecta al cerebro. Esta enfermedad es causada por un defecto en el gen que ayuda a crear la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina (Phe). Si no se trata o se maneja de forma inadecuada, la Phe que es un aminoácido esencial que se encuentra en todas las proteínas y en la mayoría de los alimentos, puede acumularse hasta alcanzar niveles perjudiciales en el cuerpo. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con FCU inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de FCU generalmente se realiza durante los programas de detección neonatal. Se estima que hay 58.000 personas con FCU en todo el mundo.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc. PTC es una empresa biofarmacéutica mundial dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados para niños y adultos que viven con trastornos poco comunes. PTC está avanzando en una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores como parte de su misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos de su clase para pacientes con necesidades médicas no cubiertas. La estrategia de la empresa es aprovechar su experiencia científica y su infraestructura comercial mundial para optimizar el valor para los pacientes y otras partes interesadas. Para más información acerca de PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, X, y LinkedIn.
Para más información:
Inversores: Ellen Cavaleri +1 (615) 618-6228 [email protected]
Medios: Jeanine Clemente +1 (908) 912-9406 [email protected]
Declaración prospectiva Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones que aparecen en este comunicado, excepto las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: las expectativas, planes y perspectivas futuras de PTC, incluso con respecto al momento esperado en que se hagan las presentaciones y se den las respuestas regulatorias, la comercialización y otros asuntos con respecto a sus productos y candidatos a productos; las expectativas con respecto a Sephience, incluido el calendario de comercialización y cualquier decisión reglamentaria; la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la posición financiera futura, los ingresos futuros, los costos proyectados; y los objetivos del directorio. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras «orientación», «plan», «anticipar», «creer», «estimar», «esperar», «pretender», «puede», «objetivo», «potencial», «será», «haría», «podría», «debería», «continuar» y expresiones similares.
Los resultados, el rendimiento o los logros reales de PTC podrían diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores para los productos o productos candidatos de PTC que PTC comercializa o pueda comercializar en el futuro; las expectativas con respecto a Sephience, incluidas las presentaciones regulatorias y las posibles aprobaciones, la comercialización y el posible logro de los hitos regulatorios y de ventas y los pagos contingentes que PTC pueda estar obligado a realizar; los efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de las condiciones de la industria, el mercado, económicas, políticas o regulatorias; los cambios en las leyes fiscales y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y productos candidatos de PTC; el enfoque científico y el progreso general del desarrollo de PTC; y los factores discutidos en la sección «Factores de riesgo» del Informe Anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada ocasionalmente en otros documentos de PTC ante la SEC. Se le insta a considerar todos esos factores con detenimiento.
Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en algún territorio o de que demuestre ser comercialmente exitoso, incluido Sephience.
Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones o estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.
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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.
Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…