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WARREN, Nueva Jersey, 26 de agosto de 2026
– Se han programado 17 resúmenes y ponencias en el Simposio de la SSIEM –
– Los datos del mundo real demuestran que con Sephience se consigue una liberalización significativa (o mayor flexibilidad) de la dieta, al tiempo que se mantienen los niveles de Phe en sangre dentro de los valores objetivo –
– Se siguen observando indicios de un beneficio significativo en todos los subgrupos de pacientes –
WARREN, Nueva Jersey, 26 de agosto de 2026 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado que se presentarán múltiples datos científicos sobre Sephience™ (sepiapterina) en el Simposio Anual de 2026 de la Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (Sociedad para el Estudio de los Errores Congénitos del Metabolismo, SSIEM), que tendrá lugar en Helsinki, Finlandia, del 25 al 28 de agosto. Las presentaciones incluyen nuevos datos procedentes de ensayos clínicos y de la práctica clínica que refuerzan los beneficios clínicamente significativos de Sephience en la reducción de la fenilalanina (Phe), la liberalización significativa de la dieta y el control metabólico sostenido para todo el espectro de personas que padecen fenilcetonuria (PKU), incluidas aquellas con PKU clásica. Además, los estudios sobre Sephience siguen mostrando un perfil de seguridad constante y favorable.
«Las ponencias presentadas en el Simposio de la SSIEM demuestran una vez más los amplios beneficios clínicos de Sephience para todo el espectro de personas que padecen PKU», afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo. «Además, los nuevos datos que se presentarán en el simposio de PTC muestran que el tratamiento con Sephience permitió que un gran número de participantes que respondieron al tratamiento lograran la normalización de los niveles de fenilalanina en sangre (
Entre los aspectos más destacados de los datos que se presentarán en SSIEM 2026 se incluyen:
- Nuevos análisis del estudio AMPLIPHY demuestran que el tratamiento con Sephience supuso una reducción un 100 % mayor de los niveles de Phe en sangre en los participantes que tomaban sapropterina en el momento de la selección tras pasar a tomar Sephience.
- En un análisis de los participantes en los estudios de Sephience que presentaban niveles basales elevados de Phe en sangre (≥900 µmol/L), el tratamiento con Sephience dio lugar a reducciones clínicamente significativas de los niveles de Phe en sangre en un plazo de 14 días, con tasas de respuesta comparables a las de la población total del estudio y un perfil de seguridad coherente con el de estudios anteriores. Estos resultados respaldan la realización de un ensayo clínico con el tratamiento Sephience en personas con PKU, independientemente de la gravedad de la enfermedad o de los niveles basales de Phe.
- Un análisis de datos del mundo real realizado por un destacado líder de opinión a nivel mundial muestra que Sephience permitió una liberalización significativa de la dieta en los adolescentes, lo que favoreció una mayor independencia, redujo la carga dietética y mantuvo el control metabólico dentro de los valores recomendados. Estos resultados se observaron en individuos con mutaciones de la PKU tanto clásicas/no respondedoras a BH4 como respondedoras a BH4.
Acerca de Sephience™ (sepiapterina)
Sephience™ está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con fenilcetonuria (PKU). Sephience es un precursor natural del cofactor enzimático BH4, un cofactor esencial para la fenilalanina hidroxilasa (PAH). Gracias a su exclusivo mecanismo de acción dual, Sephience es capaz de reducir eficazmente los niveles de fenilalanina (Phe) en sangre y tiene el potencial de tratar a una amplia gama de pacientes con PKU. Sephience está autorizado en Estados Unidos, la Unión Europea y el Espacio Económico Europeo, Japón y otros países.
Acerca de la fenilcetonuria
La fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco frecuente, caracterizada por la incapacidad del organismo para metabolizar un aminoácido esencial llamado fenilalanina (Phe), lo que puede provocar síntomas neurológicos y de otro tipo. Si no se trata o se gestiona de forma inadecuada, la Phe puede acumularse en el organismo hasta alcanzar niveles nocivos. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con PKU no presentan ningún síntoma al principio, pero los síntomas suelen ser progresivos, y el daño causado por los niveles tóxicos de Phe durante los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de PKU suele realizarse en el marco de los programas de cribado neonatal. Se calcula que hay unas 58.000 personas que padecen PKU en todo el mundo.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica internacional dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados para niños y adultos que padecen enfermedades raras. PTC está desarrollando una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores como parte de su misión de facilitar el acceso a los mejores tratamientos de su clase a los pacientes con necesidades médicas no cubiertas. La estrategia de la empresa consiste en aprovechar su experiencia científica y su infraestructura comercial global para optimizar el valor para los pacientes y otras partes interesadas.
Para más información:
Inversores:
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Medios de comunicación:
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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.
Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…