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WARREN, Nueva Jersey, 28 de abril de 2025
– La etiqueta incluye a todo el espectro de pacientes con PKU –
– Comienzan los preparativos del lanzamiento europeo –
WARREN, Nueva Jersey, 28 de abril de 2025 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. anunció hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) emitió un dictamen positivo sobre la solicitud de autorización para la comercialización de Sephience™ (sepiapterina) para tratar la fenilcetonuria (PKU, por sus siglas en inglés) en niños y adultos. El dictamen incluye una etiqueta amplia que abarca todas las edades y grados de gravedad de la enfermedad.
«Este dictamen positivo es una gran noticia para la comunidad de pacientes con PKU en Europa, para quienes sigue habiendo una importante necesidad médica no cubierta», afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics. «Esperamos iniciar el lanzamiento europeo inmediatamente después de que la Comisión Europea apruebe este dictamen positivo. Los datos recopilados hasta la fecha siguen respaldando el potencial de Sephience para proporcionar un tratamiento seguro y eficaz que no solo reduce los niveles de fenilalanina, sino que también permite flexibilizar la dieta, incluso en personas con los subtipos más graves de la enfermedad».
La planificación del lanzamiento en Europa está muy avanzada y da prioridad a Alemania y otros mercados europeos clave donde los pacientes nominados tendrán acceso de inmediato.
PTC espera que la Comisión Europea ratifique la autorización de comercialización de Sephience en aproximadamente dos meses. La decisión se aplicará a los 27 Estados miembros de la Unión Europea, así como a Islandia, Noruega y Liechtenstein.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) está revisando la solicitud de nuevo fármaco para la sepiapterina y se espera que tome una decisión para el 29 de julio de 2025 de conformidad con la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés). Las solicitudes de autorización se están examinando en otros países, como Japón y Brasil.
Acerca de Sephience™ (sepiapterina)Sephience es una formulación oral de sepiapterina sintética y tiene un mecanismo de acción dual para aumentar la actividad de la enzima fenilalanina hidroxilasa (PAH, por sus siglas en inglés). En primer lugar, Sephience es un compuesto precursor que se absorbe rápidamente y se convierte a nivel intracelular en tetrahidrobiopterina (BH4), un cofactor crítico de la PAH. Además, Sephience tiene un efecto de chaperona farmacológica independiente, que corrige el plegamiento incorrecto de la PAH para mejorar la función enzimática. Mediante este doble mecanismo de acción, Sephience reduce eficazmente los niveles de fenilalanina (Phe) en sangre y tiene el potencial de tratar una amplia variedad de pacientes que padecen fenilcetonuria (PKU).
Acerca de la FenilcetonuriaLa Fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco común que afecta al cerebro. Es causada por un defecto en el gen que ayuda a crear la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina. Si no se trata o no se controla de forma adecuada, la fenilalanina (un aminoácido esencial presente en todas las proteínas y en la mayoría de los alimentos) puede acumularse en el organismo hasta alcanzar niveles nocivos. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con fenilcetonuria inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de fenilcetonuria generalmente se realiza durante los programas de detección neonatal. Se estima que hay 58.000 personas con fenilcetonuria en todo el mundo.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc.PTC es una empresa biofarmacéutica mundial que se centra en descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a niños y adultos que viven con trastornos raros. La capacidad de PTC crear nuevas terapias y comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, X y LinkedIn.
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Declaración prospectivaEste comunicado de prensa contiene previsiones que abarca la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones que aparecen en este comunicado, excepto las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: las expectativas, planes y perspectivas futuras de PTC, incluso con respecto al momento esperado en que se hagan las presentaciones y se den las respuestas regulatorias, la comercialización y otros asuntos con respecto a sus productos y candidatos a productos; las expectativas con respecto a Sephience, incluida cualquier decisión reglamentaria de la Comisión Europea; la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la posición financiera futura, los ingresos futuros, los costos proyectados; y los objetivos del directorio. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras «orientación», «plan», «anticipar», «creer», «estimar», «esperar», «pretender», «puede», «objetivo», «potencial», «será», «haría», «podría», «debería», «continuar» y expresiones similares.
Los resultados, el rendimiento o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realice como consecuencia de una serie de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de las negociaciones sobre precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores para los productos de PTC o los candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; las expectativas con respecto a Sephience, incluida cualquier presentación reglamentaria y posibles aprobaciones, la comercialización y la posible consecución de hitos reglamentarios y de ventas y pagos contingentes que PTC pueda estar obligada a realizar; efectos empresariales significativos, incluidos los efectos de las condiciones industriales, de mercado, económicas, políticas o normativas; cambios en las leyes, reglamentos, tasas y políticas fiscales y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico y el progreso general de desarrollo de PTC; y los factores analizados en la sección «Factores de riesgo» del Informe Anual más reciente de PTC en el formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada oportunamente en otros documentos de PTC presentados ante la SEC. Se le insta a considerar todos esos factores con detenimiento.
Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en algún territorio o de que demuestre ser comercialmente exitoso, incluido Sephience.
Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones o estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.
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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.
Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…