PR Newswire
BOSTON, 2 de junio de 2026
– Skyhawk Therapeutics anuncia los resultados provisionales de doce meses del ensayo clínico de fase 1/2 de SKY-0515 en la enfermedad de Huntington
Los resultados a los doce meses mostraron una mejora en las puntuaciones de la Escala Compuesta Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS) con respecto al valor inicial de +0,38, en comparación con una disminución esperada de -0,92 puntos en los análisis de historia natural ponderados por puntuación de propensión de pacientes sintomáticos.
Los pacientes tratados con SKY-0515 lograron reducciones del 69% de la proteína huntingtina mutante (mHTT) con la dosis de 9 mg a los doce meses.
La compañía también anuncia que la parte de Australia y Nueva Zelanda (004-ANZ) de su estudio pivotal de fase 2/3 FALCON-HD completó la inscripción seis meses antes de lo previsto con 144 pacientes inscritos, y que el estudio pivotal mundial (004-WW) de fase 2/3 FALCON-HD se ha ampliado a ocho países.
Más de 175 pacientes se han inscrito en los estudios pivotales SKY-0515 fase 1/2 y FALCON-HD.
BOSTON, 2 de junio de 2026 /PRNewswire/ — Skyhawk Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla nuevas terapias con moléculas pequeñas diseñadas para modular objetivos de ARN, ha dado a conocer hoy los resultados del análisis intermedio de doce meses de los pacientes en su ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa SKY-0515, un tratamiento en investigación para la enfermedad de Huntington (EH).
https://mma.prnewswire.com/media/2991597/Final_Image_for_Distribution.jpg
El tratamiento con SKY-0515 produjo reducciones dosis-dependientes de la proteína huntingtina mutante (mHTT) en sangre de hasta un 69%, además de reducciones de hasta un 26% en el ARNm de PMS1. La huntingtina mutante es la principal proteína responsable de la patología de la enfermedad de Huntington, mientras que PMS1 es un factor clave en la expansión de repeticiones somáticas de CAG asociada con la progresión de la enfermedad.
SKY-0515 ha demostrado una excelente exposición al sistema nervioso central y, en general, ha sido seguro y bien tolerado en todos los niveles de dosis estudiados.
A los tres, seis, nueve y doce meses, los pacientes que recibieron SKY-0515 mostraron cambios medios positivos con respecto a los valores basales de la Escala Compuesta Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS), que oscilaron entre +0,31 y +0,38. Estos hallazgos se compararon favorablemente con un empeoramiento esperado de -0,92 puntos durante doce meses según los análisis ponderados por puntuación de propensión que utilizan los conjuntos de datos de historia natural Enroll-HD y TRACK-HD. También se observaron tendencias favorables para los pacientes que recibieron SKY-0515 en todos los subcomponentes de la cUHDRS, incluidos el Índice Motor Total (TMS), la Capacidad Funcional Total (TFC), la Prueba de Modalidades de Dígitos y Símbolos (SDMT) y la Prueba de Lectura de Palabras de Stroop (SWRT).
«Los resultados de Skyhawk demuestran el extraordinario potencial de modular el empalme de ARN con una molécula pequeña, ofreciendo una terapia a pacientes de todo el mundo», afirmó Phillip Sharp, doctor en filosofía, miembro fundador del Consejo Asesor Científico de Skyhawk y premio Nobel por su innovador trabajo sobre el empalme de ARN. «La revolución del ARN continúa y me complace enormemente ver lo que Skyhawk está haciendo para impulsarla».
«La creciente diferencia entre la evolución clínica de los participantes tratados y las expectativas de la historia natural de la enfermedad a los doce meses sugiere beneficios prometedores y sostenidos para los pacientes con enfermedad de Huntington», declaró Bill Haney, cofundador y consejero delegado de Skyhawk Therapeutics. «La magnitud y la durabilidad de la reducción de los biomarcadores críticos mHTT y PMS1, así como los alentadores resultados clínicos a los doce meses en los cuatro subcomponentes críticos de la escala cUHDRS, refuerzan nuestra confianza en el mecanismo diferenciado de SKY-0515 y su potencial para un impacto terapéutico significativo en los pacientes».
«Tras haber completado la inscripción en el estudio fundamental FALCON-HD ANZ antes de lo previsto, estamos avanzando rápidamente hacia la siguiente fase de desarrollo de SKY-0515 y mantenemos nuestro compromiso de hacer todo lo posible para ofrecer una terapia oral potencialmente transformadora a la comunidad de pacientes con enfermedad de Huntington lo antes posible».
«Me siento muy alentado por estos datos continuos de seguridad y eficacia del ensayo de fase 1/2 de SKY-0515 en pacientes, incluida la mejora sostenida en la escala cUHDRS de los pacientes en comparación con el deterioro esperado de la historia natural ponderado por propensión en cada uno de los análisis preespecificados de tres, seis, nueve y doce meses», indicó Ed Wild, profesor de Neurología en el University College London. «SKY-0515 continúa reduciendo la proteína mHTT en la mayor medida demostrada en pacientes, y los datos clínicos y de biomarcadores muestran que el fármaco es bien tolerado en todas las dosis probadas».
«La capacidad de SKY-0515 para reducir tanto la mHTT como la PMS1 parece ser una combinación potente para el tratamiento de la enfermedad de Huntington a través de dos de sus mecanismos patogénicos principales», añadió Wild. «Estos resultados del ensayo de fase 1/2, que se validarán en el programa pivotal FALCON-HD de fase 2/3 en curso, generan expectativas de un impacto terapéutico significativo para las personas que viven con la enfermedad de Huntington en todo el mundo, para quienes un tratamiento oral para reducir la huntingtina como SKY-0515 será verdaderamente transformador».
«Los resultados que anunciamos hoy del ensayo clínico de fase 1/2 de SKY-0515, que ahora incluye datos de pacientes que previamente recibieron placebo, no solo son alentadores para los pacientes con la enfermedad de Huntington, sus familias y la generosa comunidad clínica que los atiende, sino que también ponen de manifiesto el potencial de la plataforma patentada SKYSTAR® de Skyhawk para generar medicamentos potencialmente revolucionarios que los pacientes pueden tomar diariamente en casa, para personas que padecen enfermedades neurológicas y otras enfermedades incapacitantes», añadió Sergey Pauskin, cofundador y director de I+D de Skyhawk. «Dado que los fármacos candidatos de Skyhawk contra diversas enfermedades neurológicas complejas están avanzando satisfactoriamente en los estudios con animales hacia los ensayos en humanos, las posibilidades que ofrece la plataforma de moléculas pequeñas de Skyhawk son muy prometedoras».
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo raro, hereditario y, en última instancia, mortal, que afecta a más de 40.000 personas sintomáticas en Estados Unidos y a cientos de miles en todo el mundo. Actualmente no existen terapias aprobadas que hayan demostrado ralentizar o detener la progresión de la enfermedad.
SKY-0515 es un modificador de empalme de ARN de molécula pequeña, de administración oral y en fase de investigación, desarrollado mediante la plataforma patentada SKYSTAR® de la compañía. SKY-0515 está diseñado para reducir las proteínas mHTT y PMS1.
El estudio pivotal mundial de fase 2/3 FALCON-HD-004-WW ya está en marcha en ocho países.
Los estudios pivotales de fase 1/2 y FALCON-HD de SKY-0515 ya han reclutado a más de 175 pacientes.
Skyhawk prevé impulsar el desarrollo clínico de terapias novedosas adicionales dirigidas a enfermedades neurológicas raras para las que no existe un tratamiento modificador de la enfermedad aprobado, para finales de 2027.
Acerca del estudio clínico de fase 1/2 de SKY-0515
El ensayo clínico de fase 1/2 de SKY-0515 es un estudio en humanos, el primero de su tipo, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de SKY-0515 en voluntarios sanos y pacientes con enfermedad de Huntington (EH) en etapa temprana.
El ensayo consta de tres partes. Las partes A y B evaluaron SKY-0515 en voluntarios sanos. La parte C es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos que evalúa dos niveles de dosis de SKY-0515 en pacientes con enfermedad de Huntington en etapa temprana (HD-ISS Etapa 1, Etapa 2 o Etapa 3 leve) durante 84 días, seguido de un período de extensión ciego de doce meses durante el cual todos los participantes reciben tratamiento activo en una dosis baja o alta.
Las evaluaciones del estudio incluyen mediciones de la proteína HTT mutante, el ARNm de PMS1 y cUHDRS. La inscripción en el estudio de fase 1/2 ha finalizado.
Acerca del programa fundamental FALCON-HD (004-ANZ y 004-WW) de las fases 2 y 3
El programa fundamental FALCON-HD (NCT06873334 and NCT07378644) es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de determinación de dosis que evalúa la farmacodinámica, la eficacia y la seguridad de SKY-0515.
El estudio FALCON-HD 004-ANZ inscribió a 144 participantes con enfermedad de Huntington en estadio 2 y en fase inicial del estadio 3 en centros de Australia y Nueva Zelanda, y la inscripción ya ha finalizado. El estudio FALCON-HD 004-WW planea inscribir a 400 participantes con enfermedad de Huntington en estadio 2 y en fase inicial del estadio 3 en más de 40 centros en todo el mundo y está reclutando activamente.
Los pacientes elegibles recibirán SKY-0515 por vía oral una vez al día en una de tres dosis diferentes o placebo. El estudio está diseñado para evaluar la capacidad de SKY-0515 para modular el empalme del ARN y reducir las proteínas mHTT y PMS1 implicadas en la patología de la enfermedad de Huntington.
Encontrará información adicional sobre FALCON-HD, incluidos los centros participantes y los criterios de elegibilidad, en ClinicalTrials.gov y www.FALCON-HD.com.
Acerca de Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics es una empresa de biotecnología en fase clínica que utiliza su plataforma patentada SKYSTAR® para descubrir y desarrollar terapias moduladoras de ARN de molécula pequeña para las enfermedades más difíciles de tratar del mundo. Para más información, visite www.skyhawktx.com.
Contacto de Skyhawk Maura McCarthyDirectora de Desarrollo Corporativo [email protected]
Foto – https://mma.prnewswire.com/media/2991597/Final_Image_for_Distribution.jpg
View original content:https://www.prnewswire.com/news-releases/skyhawk-therapeutics-anuncia-los-resultados-del-ensayo-clinico-sky-0515-en-la-enfermedad-de-huntington-302788958.html
Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…