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SHANGHAI, 29 de agosto de 2025
El CS-101 de CorrectSequence Therapeutics logra resultados prometedores en el primer paciente
SHANGHAI, 29 de agosto de 2025 /PRNewswire/ — CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), una empresa de biotecnología en fase clínica pionera en la transformer Base Editing (tBE) para el tratamiento de enfermedades graves, anunció recientemente el tratamiento exitoso del primer paciente con enfermedad de células falciformes (ECF) utilizando su terapia de edición de bases de alta precisión CS-101.
El avance se logró en un ensayo clínico iniciado por el investigador (EII) realizado en colaboración con the First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University. La paciente mostró un aumento significativo y sostenido de los niveles de hemoglobina fetal (HbF), acompañado de una marcada reducción de la hemoglobina falciforme (HbS). Seis meses después del tratamiento, la relación HbF/HbS se estabilizó en 6,5:3,5, con una hemoglobina total superior a 120 g/L de forma constante. Durante los seis meses de seguimiento, la paciente no presentó crisis vaso-oclusivas (CVO) y reanudó con éxito sus actividades diarias, lo que marca el primer tratamiento clínico reportado para la anemia de células falciformes en China mediante tecnología de edición de base.
Imagen: La paciente, una nigeriana de 21 años, había sufrido previamente de CVO recurrentes. Durante los seis meses posteriores a la administración de CS-101, se mantiene sin crisis y goza de buena salud.
La enfermedad de células falciformes y la necesidad de terapias curativas
Las hemoglobinopatías, que incluyen la anemia de células falciformes (ACF) y la β-talasemia (β-tal), constituyen el grupo de enfermedades monogénicas más común a nivel mundial, con aproximadamente el 7% de la población mundial portadora de una variante patógena. Cada año, alrededor de 400.000 recién nacidos se ven afectados. La ACF, causada por mutaciones en el gen de la β-globina, produce glóbulos rojos anormales con forma de hoz, lo que provoca anemia crónica, crisis de dolor recurrentes, mayor riesgo de infección y daño orgánico progresivo. A nivel mundial, aproximadamente el 3,5% de la población es portadora de la mutación falciforme, y nacen aproximadamente 300.000 bebés afectados cada año, especialmente en África, el Mediterráneo, Oriente Medio y el sudeste asiático.
Los tratamientos existentes, como los fármacos sintomáticos y las transfusiones de sangre, pueden aliviar los síntomas, pero no ofrecen una cura. El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) puede ser curativo, pero el requisito de un donante compatible limita su accesibilidad. Las técnicas de edición genética, en particular la edición de bases, pueden activar la hemoglobina fetal en las células sanguíneas del propio paciente, eliminando así la necesidad de un donante y ofreciendo un tratamiento más corto y potencialmente más seguro.
CS-101: Edición de bases de precisión para hemoglobinopatías
CS-101 es una terapia de edición génica basada en la plataforma de transformer Base Editor (tBE) (Wang et al, Nat Cell Biol, 2021), desarrollada por los cofundadores científicos de Correctseq. Esta terapia se dirige a las β-hemoglobinopatías modificando con precisión un elemento regulador en el promotor de los genes de la γ-globina (HBG1/2), imitando las variantes naturales de un solo nucleótido presentes en individuos con persistencia hereditaria de hemoglobina fetal. Esto reactiva la expresión de la γ-globina para producir HbF funcional, lo que previene la drepanocitosis y reduce la hemólisis.
En el IIT, la paciente comenzó con una hemoglobina basal de 67,3 g/L. Tras el tratamiento con CS-101 en febrero de 2025, logró una rápida recuperación hematopoyética, con injerto de neutrófilos en 13 días y un recuento de plaquetas superior a 50 × 10⁹/L en 21 días. Sus niveles de HbF aumentaron del 4,4% al 34,6% en un mes, y desde el tercer mes postratamiento, los niveles de HbF se han mantenido por encima del 60%, mientras que la HbS se ha mantenido por debajo del 40%. No se han reportado CVO ni eventos adversos relacionados con el tratamiento.
Un enfoque más seguro y eficaz
En comparación con las terapias convencionales basadas en CRISPR/Cas9, CS-101 ofrece una recuperación hematopoyética eficiente y una mayor relación HbF/HbS, sin los riesgos de grandes eliminaciones de ADN, reordenamientos cromosómicos o mutaciones fuera del objetivo.
Hasta la fecha, CS-101 se ha utilizado para tratar a casi 20 pacientes con β-talasemia o anemia de células falciformes (ACF) en ensayos clínicos. El primer paciente con β-talasemia tratado ha permanecido sin transfusiones durante más de 22 meses. Esto posiciona a CS-101 como una posible terapia de edición génica líder en su clase, y el primer tratamiento de edición de bases del mundo, para las β-hemoglobinopatías.
Desarrollo global y próximos pasos
El ensayo de fase I de CS-101 para la β-talasemia ha finalizado, y todos los pacientes han logrado la independencia transfusional. Los ensayos pivotales de fase II/III comenzarán pronto, y el reclutamiento global para ensayos de anemia de células falciformes (ACF) y β-talasemia ya está en marcha. Correctseq se compromete a impulsar el desarrollo de CS-101, una terapia de edición genética pionera, de origen chino, para ofrecer tratamientos seguros, eficaces y accesibles a pacientes de todo el mundo con trastornos graves de la hemoglobina.
Acerca de CorrectSequence Therapeutics
CorrectSequence Therapeutics (Correctseq), fundada en la ShanghaiTech University, se dedica a aprovechar tecnologías innovadoras de edición genética para transformar la vida de personas con enfermedades graves. La compañía ha desarrollado múltiples sistemas de edición de bases de vanguardia que ofrecen una precisión excepcional, minimizan los efectos no deseados y mejoran la eficiencia de la edición in vivo. La misión de Correctseq es descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos genéticos curativos para una amplia gama de enfermedades. Su sólida cartera de productos abarca trastornos genéticos, enfermedades metabólicas y enfermedades cardiovasculares, con varios programas que ya están avanzando hacia el desarrollo clínico.
Para más información, visite www.correctsequence.com.
Reconocimientos: The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.
Contacto de medios:
Cooperación empresarial: [email protected] para ensayos clínicos: [email protected]
Foto – https://mma.prnewswire.com/media/2757264/CorrectSequence.jpg
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Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…